لطالما شكّلت أمراض القلب والأوعية الدموية أحد أبرز التحديات الصحية حول العالم، ويرتبط جزء كبير من هذا العبء بارتفاع مستويات الكوليسترول الضار في الدم، وهو أحد العوامل الرئيسية المسببة لتصلب الشرايين والنوبات القلبية والسكتات الدماغية. وعلى الرغم من توافر العديد من الأدوية الفعالة للسيطرة على الكوليسترول، فإن الالتزام بالعلاج لفترات طويلة لا يزال يمثل عقبة أمام الكثير من المرضى، خاصة عندما يتطلب الأمر حقنًا دورية أو تناول أدوية بشكل مستمر.

وفي هذا السياق، كشفت دراسة حديثة نُشرت في مجلة "نيو إنجلاند جورنال أوف ميديسين" عن نتائج واعدة لعلاج جيني جديد يحمل اسم VERVE-102، قد يفتح الباب أمام نهج مختلف تمامًا في التعامل مع ارتفاع الكوليسترول. ويعتمد هذا العلاج على جرعة واحدة فقط تهدف إلى تعديل بعض الجينات داخل خلايا الكبد، بما يسمح للجسم بالتحكم في مستويات الكوليسترول الضار بصورة مستدامة.

نتائج مشجعة من التجارب الأولية

شملت الدراسة 35 مشاركًا تلقوا العلاج بجرعات متفاوتة، وأظهرت النتائج انخفاض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) بنسب تراوحت بين 9% و62% وفقًا للجرعة المستخدمة، وتُعد هذه النتائج مؤشرًا إيجابيًا على قدرة العلاج على تحقيق تأثير طويل الأمد دون الحاجة إلى تكرار الجرعات بشكل مستمر.

كيف يعمل العلاج؟

يركز العلاج على استهداف جين يُعرف باسم PCSK9، وهو جين يلعب دورًا مهمًا في تنظيم مستويات الكوليسترول داخل الجسم، وقد توصل العلماء منذ سنوات إلى أن بعض الأشخاص الذين يحملون طفرات طبيعية تجعل هذا الجين غير نشط يتمتعون بمستويات منخفضة للغاية من الكوليسترول الضار، كما تقل لديهم مخاطر الإصابة بأمراض القلب.

واستنادًا إلى هذه الملاحظة، طُورت عدة أدوية تعمل على تثبيط نشاط الجين نفسه للمساعدة في خفض الكوليسترول،  ورغم فعالية هذه العلاجات، فإن معظمها يعتمد على الحقن المنتظمة، وهو ما يؤدي إلى تراجع نسبة الالتزام بالعلاج لدى عدد كبير من المرضى بمرور الوقت.

خطوة نحو علاج دائم

يسعى VERVE-102 إلى تجاوز مشكلة الالتزام بالعلاج من خلال إجراء تعديل جيني لمرة واحدة داخل خلايا الكبد، بحيث تصبح هذه الخلايا قادرة على إنتاج نسخة معدلة تؤدي عمليًا إلى تعطيل وظيفة جين PCSK9،  ورغم أن التعديل الجيني الذي يسببه العلاج لا يطابق تمامًا الطفرة الطبيعية الموجودة لدى بعض الأشخاص، فإن النتيجة النهائية متشابهة، وهي خفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل مستمر.

ويمثل هذا النهج تحولًا مهمًا في مجال الوقاية من أمراض القلب، إذ قد يساهم مستقبلًا في تقليل الحاجة إلى العلاجات المتكررة، ويوفر خيارًا أكثر سهولة للمرضى الذين يواجهون صعوبة في الالتزام بالأنظمة العلاجية طويلة الأمد،  ورغم أن الدراسات ما زالت في مراحلها المبكرة وتحتاج إلى مزيد من المتابعة للتأكد من سلامة العلاج وفعاليته على المدى البعيد، فإن النتائج الحالية تمنح الأمل بإمكانية تطوير حلول جينية دائمة لمواجهة أحد أخطر عوامل الخطر المرتبطة بأمراض القلب.